药物开发中的人工智能｜FDA的观点、态度和行动

2024年10月31日，FDA官方网站发表文章Artificial Intelligence for Drug Development，描述了人工智能在药物开发中扮演的关键角色。文章提到，CDER（药品审评和研究中心）正通过制定指南、成立人工智能委员会等方式，协调并推进AI在药物开发中负责任和创新性的使用。

什么是人工智能

人工智能（AI）是一种利用机器学习和推理能力的系统，它能够根据人类设定的目标，在真实或虚拟环境中进行预测、提出建议或做出决策。人工智能系统利用机器和人类的输入来感知真实和虚拟环境，通过自动分析将这些感知抽象为模型，利用模型推理来制定信息或行动方案。在药品生命周期中常用的人工智能子集是机器学习（ML）。ML指的是一套技术，可用于训练人工智能算法，以提高基于数据的任务性能。

人工智能在药物开发中扮演什么角色

FDA认识到，在整个药物产品生命周期和一系列治疗领域中，人工智能的使用越来越多。事实上，在过去几年中，CDER发现使用人工智能组件提交的药物申请数量显著增加。这些申请跨越了药物产品生命周期，包括非临床、临床、上市后和生产阶段。

此外，人工智能越来越多地融入CDER积极参与的领域，包括数字健康技术 (DHT) 和真实世界数据 (RWD) 分析。

CDER如何看待AI在药物开发中的应用

CDER致力于确保药物的安全性和有效性，同时促进药物开发的创新。正如《CDER指导议程：计划于2024年发布的新指南、修订指南草案和立即生效的指南》所宣布的那样，FDA计划于2024年发布名为《使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考虑因素》 的指南草案。该指南就使用人工智能生成旨在支持药品安全性、有效性或质量方面监管决策的信息或数据向业界提供建议。

本指南草案的内容参考了以下内容：(1) 2022年12月杜克大学马戈利斯卫生政策研究所代表CDER/FDA举办的专家研讨会上收到的反馈意见；(2) 2023年5月发布的关于在药物开发中使用人工智能的讨论文件收到的800多条外部意见；(3) CDER在2016年至2023年期间处理了500多份含有人工智能成分的申报材料的经验；(4) 2024年8月6日为有关各方举办的一次公共研讨会，讨论在开发安全有效的药物和生物制品过程中负责任地使用人工智能的指导原则。

这些活动也为最近出版的题为“人工智能和医疗产品：CBER、CDER、CDRH和OCP如何协同工作”的出版物提供了信息。该出版物于2024年3月出版，其中描述了FDA的医疗产品中心计划如何协调他们的努力，以推进人工智能在医疗产品中的负责任使用。这就需要制定监管方法，在可行的情况下，适用于医疗保健服务体系中的各种医疗产品和用途。

人工智能无疑将在药物开发生命周期中发挥关键作用，CDER计划继续开发和采用基于风险的监管框架，以促进创新和保护患者安全。

CDER如何协调围绕人工智能应用的活动

CDER人工智能委员会成立于2024年，旨在监督、协调和整合CDER围绕人工智能使用开展的活动，该委员会还将推进人工智能的创新使用，并帮助CDER满足行政命令 (EO) 14110：“安全、可靠和可信的人工智能开发和使用”（2023年10月30日）和管理和预算办公室 (OMB) 备忘录 (M-24-10) 中概述的要求：“推进机构使用人工智能的治理、创新和风险管理”（2024年3月28日）。

虽然CDER的多个小组以前曾参与过涵盖政策、监管和技术工作的人工智能倡议，但人工智能不断变化的外部和联邦环境带来了新的治理需求。CDER人工智能理事会将巩固并继续CDER人工智能指导委员会、人工智能政策工作组和CDER人工智能实践社区所启动的重要工作。

新的人工智能应用（如生成式人工智能和大型语言模型）的出现，可能会扩大CDER内部使用人工智能的机会，包括非技术人员。这将需要加强教育和协调，以提高CDER工作人员的人工智能知识。CDER收到的包含人工智能的监管材料也在迅速增加，人工智能在药物开发中的应用范围和影响也在不断扩大。

CDER人工智能委员会作为决策机构，将协调、发展、支持和促进CDER内部和外部人工智能相关活动的一致性，并酌情监督各项活动，包括 :

• CDER的内部AI能力（即人才、技术、数据、算法、模型）
• CDER监管决策的人工智能政策倡议

此外，CDER人工智能委员会还将：

• 作为创新的协调中心，帮助在CDER内部扩大人工智能的适当使用
• 确保CDER在CDER AI交流和对外出版物上发出统一一致的声音
• 在评估药物安全性、有效性和质量时，促进CDER对人工智能相关考虑的一致性
• 使CDER符合联邦人工智能要求，并与FDA和HHS的人工智能目标保持一致
• 促进在CDER的监管、研究和行政工作中以值得信赖的方式使用人工智能

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相关材料

[1]Artificial Intelligence and Medical Products: How CBER, CDER, CDRH, and OCP are Working Together

https://www.fda.gov/media/177030/download?attachment

[2]AI/ML for Drug Development Discussion Paper

https://www.fda.gov/media/165743/download?attachment

[3]Artificial Intelligence in Drug Manufacturing

https://www.fda.gov/media/167973/download?attachment

[4]Distributed Manufacturing and Point-of Care Manufacturing of Drugs

https://www.fda.gov/media/162157/download?attachment

参考资料

https://www.fda.gov/about-fda/center-drug-evaluation-and-research-cder/artificial-intelligence-drug-development