2025 年 FDA 新型药物疗法批准概览

2025 年，FDA 共批准 44 款新型药物疗法（Novel Drug Therapy），覆盖肿瘤、自身免疫、遗传病、感染性疾病、神经系统疾病及心血管代谢疾病等多个关键领域。从靶向小分子到单抗、双抗、ADC、RNA 疗法，2025 年的获批清单清晰地展现了当代药物研发的技术主线与临床需求导向。

肿瘤治疗仍是绝对主力，精准靶向持续深化

肿瘤相关药物在 2025 年获批名单中占据显著比例，尤其集中在 肺癌、乳腺癌、血液肿瘤及罕见肿瘤 等领域。

• ADC 与靶向抗体持续发力，如用于乳腺癌和肺癌的抗体偶联药物，强调高表达分子标志物（如 HER2、c-Met）。
• 靶向小分子进一步聚焦难治突变位点，例如 EGFR exon20 插入突变、ROS1、KRAS 突变等。
• 血液系统肿瘤方面，针对复发/难治多发性骨髓瘤和急性髓系白血病的新机制药物获批，体现对“高线失败患者”的持续关注。
• 中枢神经系统肿瘤也迎来突破，针对特定分子突变的精准治疗方案进入临床应用。

关键词：精准分型、分子标志物驱动、难治人群

免疫与炎症疾病进入“机制多样化”阶段

2025 年，自身免疫和炎症性疾病的新药获批数量显著增加，覆盖 遗传性血管性水肿、特发性荨麻疹、重症哮喘、免疫性血小板减少症 等多个领域。

• 单抗与新型抑制剂针对补体通路、激肽系统、BTK 等关键免疫节点。
• 同一疾病多机制并行成为趋势，例如遗传性血管性水肿既有预防性疗法，也有急性发作治疗方案。
• 对“现有标准治疗无效或不耐受患者”的精准补充愈发常见。

关键词：补体系统、炎症级联反应、慢病长期管理

罕见病与遗传病：从“无药可用”到“机制定制”

2025 年是罕见病治疗的重要一年：

覆盖 代谢缺陷、线粒体疾病、氨基酸代谢异常、罕见神经肌肉疾病 等。

多款药物强调 早期干预 和 儿童患者获益。

体现从“对症治疗”向“机制干预”转变的明确趋势。

这类药物虽然患者群体有限，但在精准医学和孤儿药政策支持下，研发活跃度持续提升。

关键词：孤儿药、代谢通路修复、儿童用药

感染性疾病与抗耐药挑战再获突破

2025 年 FDA 批准了多款 新型抗感染药物：

• 用于 尿路感染、淋病、RSV 预防 等临床高需求场景。
• 针对 耐药菌问题的全新作用机制小分子进入临床，体现公共卫生导向。
• 婴幼儿 RSV 预防药物的获批，标志着被动免疫策略的重要进展。

关键词：耐药性、新机制抗菌药、预防优先

心血管与代谢疾病：从症状控制走向结构改善

心血管和代谢类药物在 2025 年的获批中呈现出明显特点：

• 遗传性高脂血症、肥厚型心肌病、阵发性心动过速等疾病迎来新治疗方案。
• 新药强调 长期风险降低 与 器官功能改善，而不仅是短期症状缓解。
• 给药方式与依从性优化成为设计重点。

关键词：长期预后、心肌功能、代谢调控

整体趋势总结：2025 年新药研发的 5 个信号

精准医学进一步落地

分子分型、突变检测已成为多项适应症的前置条件。

新型分子形式成为主流

ADC、双抗、RNA 药物、长效抗体不断增加。

高未满足临床需求仍是核心驱动力

复发/难治、罕见病、耐药感染占比持续上升。

预防性治疗地位上升

不仅“治病”，更强调“防病”和“降低进展风险”。

儿童与特殊人群关注度提升

多款药物明确覆盖儿科或早发疾病患者。

结语

2025 年 FDA 新型药物疗法的获批清单，不仅是一份年度盘点，更是当前药物研发范式演进的缩影：从广谱到精准，从单一机制到系统调控，从成人到全生命周期。

整理 | DrugOne团队

参考资料

https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025

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