如何利用AI突破制药行业的创新瓶颈？

作者：Satty Chandrashekhar等（原载 bain.com）

制药行业不能再将人工智能局限于实验室了。新兴的行业领导者们正通过扩展跨职能、以人为本的系统来加速临床开发。

概览

临床开发已成为药物发现与患者获益之间的瓶颈。试验耗时更长、成本飞涨、复杂性令人不堪重负。

与其他领域相比，AI在临床开发中能带来更高、更快的投资回报率。

为实现这一目标，行业需要超越孤立的试点项目，转向自动化协同，减少利益相关者之间的摩擦，加速时间表，并提高质量。

领先的公司正在使其数据适应AI需求，构建协同AI系统，并利用AI增强而非取代人类判断。

临床开发是科学发现与真实世界患者结局之间的关键纽带，却正成为制药创新的瓶颈。

AI已经在压缩药物发现周期。但开发速度未能跟上：研发支出在增加，而生产力却停滞不前。过去十年间，试验时间线延长了三分之一以上。超过半数的试验中心报告存在带宽限制，并表示自2020年以来复杂性有所增加。

若不在试验设计、执行和治理方面进行彻底变革，申办方和合同研究组织将眼睁睁看着药物发现的成果消失。创新将继续超越将其送达患者的能力。

当前AI的应用重点

理想的终极目标是重塑方案设计流程。目前，这个过程是零散的，团队需要依次且在孤岛中处理科学、运营和竞争问题。这种脱节使得在科学严谨性、成本和速度之间进行及时权衡变得困难。AI可以改变这一点，更早地整合这些维度。利用数字孪生和高级模拟等工具，申办方可以实时评估可行性、成本、时间线和竞争基准，从而做出更明智、更全面的方案设计决策。

这种精确度目前仍是理想状态：只有13%的制药公司正在积极试点AI辅助的方案设计，并且极少有公司拥有规模化解决方案。在这些少数公司中，75%对目前的效率提升感到满意，并预期平均获得四倍的投资回报率。

然而，仅靠方案设计是不够的。成功还取决于卓越的运营。申办方和CRO在组合产品中有针对性地嵌入AI、简化研究中心参与以及为团队提供数据驱动的决策支持方面拥有巨大潜力。

在试验的各个阶段，AI可以改变工作的完成方式。

领先者将审慎下注，将变革嵌入适当的组织层级，并通过卓越的研究中心与员工体验以及数据驱动的研究规划和执行来脱颖而出。目前出现了几种战略路径：

• 横向：全力投入面向研究中心的工具，培养AI素养，提高研究中心效率，加速患者入组，最终成为申办方的首选合作伙伴。

• 纵向：将AI嵌入内部临床运营，以更智能、更快速的交付成为技术优先的雇主。

• 上游：投资重塑方案设计——对于寻求重新定义试验设计的科学驱动型创新者而言，这是一项高风险、高回报的战略。

• 端到端：选择几个灯塔试验进行测试、学习并推广，为企业范围的AI转型提供一条更稳健、更专注的路径。

人类为何依然核心

即使试验成本上升，只关注成本和效率也会错失更大的机遇：人。研究表明，更好的研究者体验能带来更快的试验招募和完成速度。

过去的转型表明，当技术超越信任时，绩效会受损。领先的申办方不会自动化掉对参与者最重要的东西，而是从理解现场监察员、协调员、研究者和患者的实际情况开始。他们将与用户共同创造直观的工具，并通过可衡量的试点项目建立信心，证明AI的优势。

未来不是“自动驾驶试验”，而是支持每个利益相关者的智能助手网络，从而交付更快、更智能、更可靠的试验。

行动蓝图

取得领先地位的组织通常采取以下三项常见行动：

1. 使数据适应AI需求：孤立的、不一致的、标记差的试验数据是规模化AI的障碍。成功的行业领导者将连接并标准化跨临床试验管理系统、电子健康记录、电子患者报告结局等平台的操作和临床数据，以便AI能够实时进行推理。
2. 构建协同的AI系统：成功的组织将超越独立的试点项目，转向构建协同的AI系统。这些系统能够规划和执行端到端工作流，并在必要时上报给人类。目标是建立一个减少人工协调的智能体协调网络，提高速度、准确性和可靠性，同时仍确保人类牢牢掌控。
3. 重新设计运营模式以适应AI增强的工作流：组织扩展AI的速度取决于建立信任的速度。随着领先者重新思考其包含角色重新设计的AI运营模式，他们专注于“人在回路”责任制的演变。“人在回路”的角色不是单一的“检查员”，而是一套嵌入工作流的明确决策权，用以补充AI输出、管理风险并加速反馈循环以持续改进模型性能。

启动步骤

AI赋能的临床开发并非遥远未来，它已经到来，适用于那些愿意超越单点工具、转向协同、以人为本系统的组织。领导者现在可以采取以下行动：

• 设定企业任务并选择战略路径：高层需明确决定首先在哪个领域取胜，并将其与周期时间和质量结果挂钩。授权单一负责人领导此项工作。

• 从两三个高价值工作流开始：选择具有明确痛点、强大数据信号和短期投资回报率的用例。

• 集中冲刺使数据适应AI需求：目标不是“完美数据”，而是专注于所选工作流所需的互联、标准化、可用的数据。

• 构建带有人类在回路的协同AI系统：使用低代码原型设计让工作流快速交到临床医生和操作员手中。在每个步骤中设计护栏、可追溯性和审查路径。

• 重新设计角色和激励机制：用明确的人机决策权更新标准操作程序，并为每个工作流设立AI负责人。将培训与真实用例结合，让AI素养在实践中而非理论上成长。

那些立即采取行动、推进协同运作的组织，将为临床开发设定新的节奏，从而更快地将创新带给患者。

参考链接：https://www.bain.com/insights/how-to-break-through-pharmas-innovation-bottleneck-with-ai/