“零氪大咖谈”之真实世界研究项目经验分享会丨零距离会氪厅

近年来，真实世界研究越来越多地被应用于药品临床研究之中，其价值和意义也得到了更多验证，并成为药品有效性和安全性评价证据链上愈发重要的部分。

在临床研究项目不断地实践中，可能会有哪些“弯路”和“误区”？今天，我们邀请到零氪科技医学、统计、数据管理和商务团队的业务专家，分享他们的实践观点。关于临床研究项目未来应如何高质量、高效开展，希望能为各位带来新思路。

|嘉宾

栾先鹏 零氪科技高级商务总监

姚青青零氪科技数据管理总监

胡佳佳零氪科技统计与编程总监

邵   芳零氪科技医学顾问

|聊到的话题

1.回顾性研究和前瞻性研究中，研究者面临的痛点问题

2.如何更高效、更低成本、更高质量地开展临床研究

3.数据适用性评价和数据前瞻性收集的经验

4.如何理性、科学地看待和选择RWS与RCT

|内容速读

回顾性研究和前瞻性研究中，研究者面临的痛点问题？

1.在回顾性研究中，往往会面临“有患者量”但“无数据”或数据质量无法满足研究需求的问题。

2.在上市后研究中，前瞻性研究中的患者随访依从性是业内普遍面临的痛点问题。

3.多中心临床研究中，各中心的要求不统一且差异明显，也存在对时间点要求和规则不同等客观情况。建立包含患者伦理、知情、补助费用等一系列信息的资料库，有助于了解这些差异化要求，从而提升对中心筛选的成功率，加速启动。

如何更高效、更低成本、更高质量地开展临床研究？

1.针对源数据的评价，需要从合规性、连续性、样本量以及关键变量的获取等维度考虑，评价其适用性是否满足真实世界研究需求。

2.传统的临床研究统计往往仅参与到方案设计，以及分析交付报告这“一头一尾”两个环节，而在开展真实世界研究时，需要将统计从“静态角色”转变成“动态参与”，以及时高效地发现研究中产生的各种风险问题。

3.如果将临床研究过程比作房屋建造，那么医学人员就像设计师，负责规划整个研究方案设计，确定项目研究目的；临床项目运营人员就像监工，确保建造过程按照设计师的规划有序开展；数据管理人员是“水电工”，为建造好的房屋做“硬装”；统计人员则负责“软装”，发现并处理“硬装”中的问题，确保顺利交付……项目开展的每个环节都一一串联、缺一不可。

4.临床研究需要在执行中厘清“数据管理”与“数据治理”的概念：准确来说，数据治理是整体数据管理的一部分，“数据管理”工作涉及到的角色、工作责任和工作流程范围相对“数据治理”更为广泛。

数据适用性评价和数据前瞻性收集的经验

1.“数据”是真实世界研究中最为基础和关键的元素之一，尤其“对源数据的适用性评价”更是开展RWS的基础和前提。

2.很多RWS项目在实际执行前常会忽视或难以把握源数据的适用性评价，从而影响到整个研究方案制定以及项目执行进度。

3.为了避免后续做数据适用性评价时产生数据不可用的情况，“以终为始”地按照后续研究设计的需求，前瞻性的开展登记平台或数据队列建设，有利于数据在收集过程中被前瞻性的管理，以满足后续分析要求。

如何理性、科学地看待和选择RWS与RCT

1.RWS与RCT并非彼此对立，而是相辅相成的——RCT是RWS的基础，RWS是RCT的重要补充，这在业内已达成共识。从数据管理的角度看，RWS与RCT开展数据管理的流程是保持高度一致的。

2.要特别注意的是，在面对患者随访时间和院外数据收集等传统RCT难以管理的问题时，在RWS中开展数据管理的流程也不能完全按照RCT的标准，而是要结合真实诊疗环境的特殊性，对相关流程进行调整，选择更正确、更严谨、更全面的方式开展研究。

3.相较于传统临床研究，RWS的纳排标准更宽泛，但这种宽泛不意味着没有边界。为了更好地控制非研究因素、提高研究结果的可靠性，正确地理解和合理地设置纳排标准是必不可少的。

4.观察指标和结局指标选择的参考标准在很大程度上影响了临床研究质量，包括对结果的解读。因此，在对主要终点或主要结局的选择上，需要有一定的可评判性、合理性，以及测量上的客观准确。同时，尤其在回顾性研究中，还要考虑数据在真实世界获取的可行性。