国家药监局推新政，中国创新药企整体重塑竞争策略

在庞大的中国市场，如果针对一种疾病7年内只允许一款药品在售，会怎样？

这一想法马上就可能成为现实。5月9日，《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》全新发布。这次药品管理法修订里，最鲜明的一条就是给予药品市场独占期。其中对罕见病新药，只要药品供应有保障，国家可以给予最长7年的市场独占期；对于首个获批的儿童专用新药，可以给予最长1年的独占期。

这一修订，实际上就是中国版的《孤儿药法案》。

美国市场多年的历史经验已经证明：针对性的市场保护能极大鼓励企业开发药物的积极性。尤其是针对罕见病用药的7年市场独占期，将直接让中国的药企重新考虑竞争策略：一方面不用担心新药遇到竞争没有销路；另一方面，企业研发思路可能会发生重大调整，借助政策跳出研发扎堆的红海。

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖参与了条例的修订，他对健识局表示：“实际操作中，企业在药物拿到市场独占的特权后，可以迅速开发第2个、第3个适应症，充分利用独占期，换取更有前景的未来。”

创新药可凭疗效“独霸”

想拿下7年市场独占期，是既简单又复杂的事情。

中国人口基数大，找到治疗需求未被满足的疾病相对容易；但想要开发针对罕见病治疗的药物，需要对致病机理有更深层次的认知，不是一蹴而就的事情。

国内首家专注于罕见病药物的上市公司北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群告诉健识局：传统制药相当于大兵团作战，治疗时全身扫描，不具有针对性，如肿瘤患者治疗中常用的化疗。但是罕见病的病因多在基因层面，需要精准找到发病点，并针对性起作用，这就对药物研发能力提出了更高要求。

罕见病治疗药物中，蛋白、抗体、基因等高技术所占的比重更高，这意味罕见病药物的创新含量高，资金和时间等成本也普便偏高。

如果有7年的市场独占期让企业能收回成本，势必会提升企业攻坚的积极性。因为罕见病治疗是很多重磅药物开拓市场的敲门砖。

宋瑞霖指出，企业要擅于充分利用7年市场保护期，能争取到不少利好，“目前全球销售额靠前的明星药物中，有不少将第一个适应症定位在罕见病领域，而后探索其他适应症。这一研发策略为它们抢占市场提供了不小优势。”

先突破罕见适应症，再用后续的适应症覆盖更大的患者群体，这是很多药企的做法。罗氏的“三架马车”之一贝伐珠单抗，如今已是不折不扣的现金奶牛。但最初，它在美国获批的几个适应症都是卵巢癌、原发性腹膜癌、输卵管癌等领域的小癌种，这些肿瘤在美国的患者总数都不超过20万人，所以贝伐珠单抗在上市之初获得多个孤儿药认证，最终长期保持市场优势。

如今，中国药监局也推出了“独占政策”，有意识的企业就可以制定攻守兼备的研发竞争策略。

对创新药企自己来说，研发罕见病药物也能帮助团队提升对药理、病理的认知，对其他管线的研究也起到积极作用。

例如，当下热门的mRNA技术，最早其实是用于基因传递领域，针对的是基因异常导致的罕见病。没想到，新冠大流行让mRNA技术在疫苗领域得到大规模应用。

国内希望借鉴美国《孤儿药法案》的呼声已有多年，如今才有实质性进展，薛群认为：除了鼓励药企攻坚，对国内肿瘤赛道同质化的拥挤现状进行调整，可能也是7年独占期政策在此时诞生的重要原因之一。”

经历了七八年的药审改革，国内创新药品出现了严重的扎堆现象，就连头部公司都面临着盈利空间见顶的困境。越是担心未来，越是不敢离开热门靶点，造成恶性循环。

只有让真正的创新药品得到应有的回报，企业才能避免沦为竞争牺牲品，同时保证患者用上真正有效的产品。

唯有如此，国内创新药行业才会进入良性运转。

源头创新，加速生态健全

还有一大群体，也对“7年独占期”抱有极大的期待。

中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康对健识局表示：“7年独占期会完善罕见病治疗的生态，让资本愿意踊跃参于其中。”

长期以来，罕见病药物的投入回报一直困扰着企业，也令投资方无法对相关项目进行合理估值和出资。反过来，没有资本支持，罕见病药物更是如无源之水，患者自然也是“无药可救”。

2018年，国家《第一批罕见病》目录发布后，罕见病领域迎来一波投资小高峰，对此，中国罕见病联盟感知最深，“罕见病群体越来越被看到的时候，各种企业、医院、机构等，就非常积极与患者组织来沟通、协作，一起做一些课题研究，加快了整个生态的流动。”李林康回忆。

但是，这股风潮并没有吹多久。因为没有切实的政策落地，罕见病药物的开发看不到商业回报，尤其是社会呼吁之下，降价压力还非常大，所以不少企业都望而却步。中国的《第一批罕见病目录》121种病症中，有药可治的仅占50%左右。

7年市场独占期的公布，无疑是对企业商业回报的一种确定性保障。

企业有了研发动力，就会追求更好地触及患者，继而积极与各医院、患者组织合作，提高在研药物所属病种的诊断率。李林康认为，在有长期保障的政策环境下，医、患、企三方都能得到实实在在的利益。

当然，绕不开去的还有价格问题。在国外，享受完7年市场独占期后，不少罕见病药物仍维持了高价格，这在中国并不会完全照搬。如何推动国内罕见病生态的可持续发展，已在顶层设计的考量中有所体现。

支付多元化，是7年独占期政策落地后市场最先需要考虑的。宋瑞霖认为，不论医保还是社会的多方支付，都将在尽力而为的基础上，为罕见病患者减少用药负担。

目前，山东、浙江等地已经确定：罕见病用药不计入药占比。对罕见病用药而言，这是支付层面的一个大好消息。李林康向健识局表示，随着罕见病药物一系列鼓励政策的推出，类似的支付利好政策还会持续。

另一方面，7年独占期会加剧企业的创新竞争，优势企业能快速崛起，从社会层面来看，减少了重复投入一定程度上能降低研发成本。这也是患者非常期待的结果。

毫无疑问，此次政策的最新修订，给出了里程碑式的“7年市场独占期”鼓励，这必将给创新药企带来更多的研发和市场选择，也让行业发展更趋理性和成熟。

中国创新药行业里一个全新的竞争格局，就此打开了。

撰稿 | 烟酰胺

编辑｜江芸 贾亭

运营 | 廿十三

图片｜视觉中国

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