AI研发药物推进临床试验，新模式或成趋势

11月30日，人工智能药物研发头部企业之一的英矽智能（Insilico Medicine）宣布，在ISM001-055的首次微剂量人体试验中，已完成第一例健康志愿者的临床给药。ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能药物研发平台Pharma.AI所发现的候选药物，这是一种具有全球首创新药潜力、针对全新靶点的全新小分子抑制剂，正在被开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF），一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病。

这并不是人类第一次将人工智能研发的药物推进到临床试验阶段。同属人工智能药物研发领域第一梯队的Exscientia公司，在2020年初就报告了第一个进入临床试验的AI设计的候选药物，之后公司的其他管线也紧随其后，迅速向临床的里程碑迈进。

实际上，人工智能已渗透到医药研发的各个环节中，包括：1）靶点和早期药物发现，2）小分子化合物的设计、生成和优化，3）临床试验设计，4）现有药物的再利用。

而跨国药企和科技企业对这一领域似乎也颇为看好，10月，由阿斯利康、默克、辉瑞、梯瓦等联合推出的AI药物研发实验室AION Labs宣布正式启动；11月初谷歌母公司Alphabet公司宣布成立一家以人工智能来筛选药物的公司Isomorphic，Deepmind 的CEO Demis Hassabis将同时出任Isomorphic这家公司的CEO。据LEK的分析报告，在未来5到10年内，人工智能会成为药企运营模式中的标准配置。

AI参与药物研发有何优势？新药研发被公认是一个时间长、耗费大、风险大的漫长过程。2014年，塔夫茨大学药品研发研究中心（The Tufts Center for the Study of Drug Development，CSDD）通过既往获批的药物数据发现，研发一个新药至少需要10年、26亿美元的巨大投入，这一数字较2003年费用提高了45%。

英矽智能表示，此次从靶点发现、化合物筛选再到完成临床前试验提名临床前候选化合物（PCC），仅用了18个月，药物研发成本仅为260万美元，打破了药物研发的“双十定律”。

目前，全球约有240家人工智能药物发现公司，2020年，这个领域的新创公司就吸引了19亿美元的投资。它们主要聚集在北美以及欧洲地区，中国以及亚洲其他地区也是该领域增长较快的地区之一，大量资源也正在向头部企业聚拢。

“与传统研发模式相比，人工智能不仅能加速新药开发，同时也会提升药物研发的成功率，制药公司可以享受更长的上市后专利保护周期，更为关键的是，研发出来的药物也会更便宜。”英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示。

尽管目前，距离第一个由人工智能发现的新药上市，仍有一段漫长的时间，但脱离了此前传统的基于知识和经验总结的新药研发模式，新药研发的全新模式或成为趋势。