广东医谷明星企业｜博雅辑因美国子公司入驻位于马萨诸塞州沃尔瑟姆市（Waltham）的全新研发中心，助力基因编辑疗法开发

博雅辑因是广东医谷明星企业之一，近日，博雅辑因美国子公司入驻位于马萨诸塞州沃尔瑟姆(Waltham)的全新研发中心，Waltham位于全球生物医药产业高地大波士顿地区。该研发中心将支持推动公司变革型基因编辑疗法的开发进程，目前将首先聚焦于支持转化拥有自主知识产权的RNA碱基编辑技术LEAPER，推进针对眼科和中枢神经系统疾病的体内RNA编辑疗法开发。

LEAPER (Leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA)技术于2019年由博雅辑因科学创始人、北京大学魏文胜教授实验室首次在Nature Biotechnology上报道；2022年2月，魏文胜教授实验室在Nature Biotechnology上发表了升级版LEAPER 2.0的研究成果，研究表明升级后的LEAPER技术的体外和体内编辑效率和精准性得到了大幅提升。

“此次美国团队入驻新研发中心是公司发展的重要里程碑，彰显了我们在全球范围内转化和开发RNA编辑技术的持续努力，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示：“基于我们国际领先的RNA编辑实力和强大的转化能力，我们致力于针对未被满足的治疗需求，为全球患者开发创新基因编辑疗法。”

“近两年，公司位于美国大波士顿地区的研发团队不断壮大，从药物研究和开发、AAV工艺开发、生信分析到临床开发等各方面能力不断完善。”博雅辑因美国中心负责人张波博士表示：“此次入驻全新的实验室和办公空间，将进一步满足我们日益壮大的团队和快速推进的研发进展需求。当前，我们的团队正基于国际领先的LEAPER技术，通过内部研发和外部合作，开发变革型创新疗法，帮助全球患者。”

今年早些时候，公司任命了医学博士Syed Mahmood为首席医学官。Mahmood医学博士是一位医师科学家，其在包括Intensity Therapeutics、诺华、葛兰素史克、第一三共和GE医疗在内的全球制药和生物技术公司的转化医学、临床开发、医学事务等药物开发领域的各方面拥有超过15年的管理经验。

“非常高兴能够加入博雅辑因，公司不仅拥有国际领先的基因编辑技术，还有处于关键阶段、充满潜力的领先项目，”博雅辑因首席医学官Syed Mahmood医学博士表示：“此次入驻新的研发中心开启了公司发展的新篇章，不仅满足了当前业务发展需求，更为将来的发展奠定了重要基础。当前公司正处于将基于LEAPER技术的领先候选项目推向临床阶段的关键时期，我们致力于帮助那些亟需创新疗法的患者。”

为了更好地推进体内RNA编辑疗法的开发，2021年11月博雅辑因与美国威斯康星大学麦迪逊分校达成了研究合作。此外，LEAPER技术在多个体外、体内模型中取得了令人兴奋的数据，实现了其向体内RNA编辑疗法转化的概念验证，相关研究成果于2022年在美国举办的第3届RNA编辑峰会和第23届TIDES会议上进行了展示。

博雅辑因的新研发中心位于沃尔瑟姆(Waltham)市生命科学和生物技术中心温特街（Winter Street），面积约1300平方米。在当天入驻仪式上，学术科研机构、同行企业、合作伙伴、投资者、患者组织等与公司对创新疗法研发有着急迫需求和使命感的各方嘉宾共同出席了活动。

Dong Wei, Ph.D., MBA

CEO, EdiGene Inc