确证性临床试验的目的是获得足以支持监管决策的实质性证据

作者简介

王燕生 同学

勃林格殷格翰（中国）北京分公司注册经理

药物研发管理五班学员

传  道

所有的项目都应该遵循以终为始的方法论，确证性临床试验的目的就是要获得足以支持监管决策的实质性证据。在课堂上，苏岭老师和牟骅老师从宏观角度讲述了确证性临床试验的策略、关键点和工具。令我印象深刻的是牟老师讲的替妥木单抗（Teprotumumab）的临床开发示例。作为IGF-1R的药物，替妥木单抗用于肿瘤适应症的开发失败，但通过机理研究、敏锐的市场定位以及出色的临床开发，最终这个被罗氏搁置放弃的产品被开拓到甲状腺眼病这个意外的市场，取得巨大的成功。这个例子表明，在临床开发中，找准适应症和目标人群是多么重要。同时也给我们有license in计划的厂商提供了另一种引进的思路。

授  业

相比探索性临床试验，确证性临床中统计学的重要性进一步提升。提起统计学，大部分同学都有些挠头，其他学科至少还是字都认识，连在一起不大明白，数学公式有可能认识都不怎么认识了，颇有一种只是低头捡了只笔，再抬头已是天书的感觉。三位统计师老师深入浅出地讲述了设计、分析、解读RCT有关的统计学知识。由于肿瘤药物占据了新药研发的半壁江山，而生存分析又是统计学中相对困难的部分，因此殷悦老师也花了两个课时专门讲述肿瘤药物临床试验设计。也许我们同学并不需要亲自计算样本量、p值或HR等等，感性地了解这些统计量是如何得到的就可以帮助我们理解药物研发的内在规律。

解  惑

在课堂上，我感触最深的还是同学们积极思考、提出问题。虽然不管临床还是统计都是很专业的课程，我们的同学从事的工作不一，每个人都可能从自己的视角提出问题。老师们也都耐心细致地进行了解答，特别是一些目前热门的话题，比如DCT，也许这些新鲜事物本身就是在不停地演化阶段，而同学们的问题也不一定会有标准答案，我们在讨论中可以听到更多开放性的观点。

四天的学习强度是很大的，学习的内容又很深奥。感谢老师们的付出，感谢同学们的积极参与，我在其中也是收获满满。祝我们大家学习进步，对药物研发有更多更深的认识！