人类基因组中单个或多个核苷酸的突变，是导致遗传性健康问题的主要根源[1]。现有统计表明，单基因突变已引发超过7000种被确认的遗传性疾病[2]。针对这类基因突变...

人类基因组中约 20,000 个蛋白编码基因仅 10% 被药物靶向，大量潜在药物靶点未被探索。